美藥管局批準美首款治療罕見佝僂病的新藥

　　美國食品和藥物管理局１７日批準了治療一種罕見遺傳性佝僂病的新藥，這是該機構批準的第一種用于治療成人和１歲及１歲以上兒童慢性進行性肌肉骨骼疾病——“Ｘ連鎖低磷酸鹽血癥”的藥物。

　　“Ｘ連鎖低磷酸鹽血癥”的主要癥狀是血液中磷水平低，從而影響兒童和青少年骨骼生長發(fā)育，使患者終身面臨骨鹽沉積問題。罹患這種病的兒童會出現(xiàn)腿部彎曲變形、身材矮小、骨痛及嚴重牙痛癥狀，成人患者還會出現(xiàn)關節(jié)疼痛、行動困難、牙齦膿腫和聽力損失等多種不適及并發(fā)癥。

　　這種名為“Ｃｒｙｓｖｉｔａ”的藥品是一種抗纖維母細胞生長因子－２３人源單克隆抗體。骨細胞分泌的纖維母細胞生長因子－２３（ＦＧＦ２３）負責調控血漿中的磷酸濃度，可抑制近端腎小管中鈉磷轉運蛋白的表達，從而減少磷酸再吸收。

　　美藥管局藥品評價和研究中心的朱莉·貝茨說：“這種疾病不同于其他佝僂癥，維生素Ｄ療法對它無效。藥管局批準的首款針對這種疾病的治療藥物，對罹患這種嚴重疾病的人而言是一個真正的突破。”

　　臨床試驗顯示，在每月使用一次這種新藥的成人受試者中，９４％的人血液磷水平達到正常，這一比例遠高于服用安慰劑的控制組的８％。在每兩周使用一次該藥物治療的１歲及１歲以上兒童受試者中，超過９４％的人血液磷水平恢復正常。

　　今年２月，該藥已獲得歐盟有條件批準上市。

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